阿达木单抗(修美乐)已于11月8日获批多关节型幼年特发性关节炎(pJIA)适应症。幼年特发性关节炎既往称之为儿童慢性关节炎或幼年类风湿性关节炎(JRA,ACR);现在大多数儿科风湿病医生称之为幼年特发性关节炎(JIA),分为7个类型,多关节型幼年特发性关节炎为其中一种类型。
JIA是儿童时期最常见的风湿疾病,多关节型JIA发病女性多于男性,发病有两个高峰:第一个高峰在2到5岁之间,第二个高峰在10到14岁之间。多关节型JIA通常发病缓慢进行,关节受累一般是对称的,膝盖,手腕和脚踝最常受影响。患儿最初症状不明显,且过程缓慢,有些患儿最初症状未能识别可能使疾病表现出突然发作并迅速进展,进而疾病难以控制,可能导致患者关节畸形。有时,JIA影响儿童的生长和发育。如由于下颌骨骨骺早闭可能会出现小下颌(下颌回缩),或出现肢体不等长(通常患肢较长)等情况。JIA患儿可能合并有多种并发症,其中眼睛的病变不可忽视。最常见的眼部病变为葡萄膜炎,很多JIA的患儿合并有葡萄膜炎却因早期无症状或因患儿年幼难以表达清楚,识别较晚,影响患儿视力,严重者可能失明。
JIA治疗的常见药物有非甾体类抗炎药、改善病情抗风湿药,糖皮质激素及生物制剂等。阿达木单抗是生物制剂的一种,为全人源抗肿瘤坏死因子-α。阿达木单抗最早与年在欧盟和美国就获得治疗pJIA的适应症,因而国外儿科风湿专家已经有超过10年使用阿达木单抗治疗pJIA的经验,大量临床研究和真实世界的研究显示:阿达木单抗不仅能够很好改善pJIA患儿的症状,降低葡萄膜炎的发病率,避免疾病对患儿生长发育的影响,疗效长期持续稳定,且总体安全性良好。
阿达木单抗获批之后新增20mg/0.2ml皮下注射剂型,将为低体重患儿创造更优的治疗机会,并且较之前国内仅有40mg剂型相比,减轻低体重患儿家长的经济负担,给更多多关节型幼年特发性关节炎患儿带来无疾病缓解的希望!
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